Contents
Guideline 1： Study Questions
1.1 Background
1.2 Objectives and Questions
1.3 Perspective
1.4 Target Population
1.5 Interventions and Comparators
Guideline 2：Study Design
2.1 Types of Study
2.2 Assumptions
2.3 Sample Size
2.4 Time Horizon
Guideline 3：Cost
3.1 Cost Identification
3.2 Cost Measurement
3.3 Cost Valuation
Guideline 4：Discounting
Guideline 5：Health Outcomes
5.1 EfficacyEffectiveness
5.2 Utility
5.3 Benefit
Guideline 6：Evaluation Techniques
6.1 Types of Evaluations
6.2 Incremental Analysis
Guideline 7：Model Analysis
7.1 Model Questions
7.2 Choice of Modeling Techniques
7.3 Model Development
7.4 Data Sources
7.5 Model Assumptions
7.6 Model Validation
7.7 Model Transparency
7.8 Model Localization or Adaptation
Guideline 8：Variability and Uncertainty
8.1 Variability Analysis
8.2 Subjects of Uncertainty Analysis
8.3 Methods of Uncertainty Analysis
8.4 Presentation and Interpretation
Guideline 9：Equity
Guideline 10：Generalizability
Guideline 11：Budget Impact Analysis
11.1 Perspective
11.2 Target Population
11.3 Scenarios
11.4 Time Horizon
11.5 Market Share
11.6 Costs
11.7 Computing Framework
11.8 Uncertainty and Scenario Analyses
11.9 Validation
11.10 Data Sources and Hierarchy
Appendix
Appendix 1： Standard Reporting Format
Appendix 2： Pharmacoeconomic Evaluation Quality Checklist
內容試閱：
引言（Introduction）
医药技术是人类维护和促进健康的重要手段。研究表明，随着收入增长与技术进步，人们消费结构中用于医药卫生服务的支出增长最快，不仅超过同期收入增长，也超过其他消费增长。从近年的全球资源配置来看，卫生总费用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在6.3%左右，大多数发达国家平均在10%以上（WHO，2018），中国当前为6.4%（国家卫生健康委员会，2018）。更为突出的是，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国的医药卫生技术评价必将越来越成为社会资源配置的主导项目。因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国经济与医疗卫生可持续发展的重大议题。
药物经济学（Pharmacoeconomics）是研究如何使用有限的药物资源实现最大程度的健康效果改善的交叉学科。药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术之间的经济成本（Economic costs）和健康产出（Health Outcomes），进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源配置的总体效率。一般而言，药物经济学的经济成本是指疾病诊疗过程中所消耗的资源总和；健康产出可以通过效果（Effectiveness）、效用（Utility）或效益（Benefit）进行衡量。除了上述经常谈到的经济成本和健康产出之外，目前国际药物经济学会（The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research，ISPOR）还提出了包含更多价值要素的价值评估框架（Neumann et al.，2018）。
迈入21世纪以来，伴随中国经济的快速增长，社会发展的各种重大改革也在不断推进。2009年，中国启动了新一轮国家医药卫生体制改革，旨在进一步提高人们看病就医的可及性和服务质量的同时，还能更好管理其经济成本，提高医药卫生资源配置的综合效率。由于药物治疗在当前中国医疗实践中的重要位置，药物政策问题成了现阶段中国医改的重点主题。国家有关决策部门对此高度重视，并越来越明确药物经济学评价在基本卫生制度、全民医保制度、国家基本药物政策中的重要作用。2009年，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将建立科学合理的医药价格形成机制，对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度。2016年，中共中央国务院出台了健康中国2030的发展规划，并明确提出要建立健全以应用为导向的成果评价和技术评估机制。与此同时，《十三五深化医药卫生体制改革规划》中也再次强调将药物经济学评价作为药品价格谈判的重要内容，在基本药物遴选调整中纳入药物经济学评价方法。2017年，国家人力资源和社会保障部开启了医保药品准入谈判工作，在谈判过程中正式将药物经济学评价报告和预算影响分析报告作为谈判价格测算的依据之一。2019年，新成立的国家医疗保障局发布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，其中明确指出对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。同时，在国家医保目录进行的系统调整和修订过程中，国家医保局还聘请了药物经济学专家进行相关评审工作。展望未来，国家十四五发展规划即将进行，其中健康中国2030和深化国家医改是民生发展的核心内容，药物经济学的科学评价作用必将越发重要。
中国的药物经济学研究起步较晚，虽然还没有系统性或强制性地应用于中国医药卫生决策过程，但总体呈现快速上升和发展的良好趋势。近年来，中国研究者们发表的药物经济学评价论文数量快速增加，其中的英文文献也达数百篇，且研究质量不低于国际文献的平均水平，研究队伍和能力也在不断壮大（Thomas et al.，2019）。但是，中国药物经济学研究的质量参差不齐，规范性差，总体水平亟待提高。鉴于药物经济学评价方法在实践和决策中所起的重要作用，其科学性和规范性是影响评价结果及其应用的关键。根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。截至2019年已经有44个国家和地区制定出了适合本地区的药物经济学评价指南（Guideline），并用于指导和规范所进行的药物经济学研究（ISPOR，2019）。因此，为了规范中国的药物经济学研究，更好促进其对医药卫生科学决策的指导，制定中国药物经济学评价指南至关重要。
药物经济学评价指南是应用药物经济学理论制定的对药物进行经济学评价应该遵循的一般规范。本指南旨在提出药物经济学评价方法的一般框架和规范，既是药物经济学研究执行的方法学指南，也是用来评估项目研究质量的标准。有关药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（陈洁等，2006；胡善联等，2009；孙利华等，2015；吴久鸿等，2017）。由于药物经济学研究的不断发展，很多方法论问题仍待进一步完善，各国指南中也存在诸多差异（Knies et al.，2010）。希望本指南的使用，能够有利于中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。
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