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內容簡介:
本书较系统地梳理了临床研究中的常用研究方法,以解析临床研究案例的方式向读者介绍研究方法的适用情景。所有的案例均是近5年发表在 The Lancet、The Lancet Haematology、The Lancet Oncology、The New England Journal of Medicine、British Medical Journal、Blood等学术期刊上的高水平临床研究,临床研究案例不仅涵盖了研究者发起的临床研究中常见的实用性随机对照试验、队列研究、病例-对照研究案例,而且还涵盖了注册类药物临床试验中常见的剂量爬坡试验、等效性试验、非劣效性试验、优效性试验等经典的研究设计案例,此外,还兼顾了临床研究实践中应用较少的设计方法,如Rolling six设计和适应性设计等。本书选择的研究案例绝大多数是血液学研究,语言通俗易懂,便于自学,可以为血液科的临床医生学习临床研究方法提供借鉴和参考。
目錄 :
目录
章绪论:临床研究设计概述
第二章真实世界研究
节实用性随机对照试验
案例:短期和长期储血对输血后死亡率的影响
研究设计解读
第二节注册登记类研究
案例:造血干细胞移植治疗慢性肉芽肿性疾病的注册登记类研究
研究设计解读
第三章队列研究
节前瞻性队列
案例:结外NK/T细胞淋巴瘤患者的生存结局
研究设计解读
案例:意义未名的单克隆丙种球蛋白病的长期随访
研究设计解读
第二节回顾性队列
案例:伴有骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病的Shwachman-
Diamond综合征患者的临床特征与结局
研究设计解读
案例:小儿造血干细胞移植中抗胸腺细胞球蛋白暴露与CD4
免疫重建的关联
研究设计解读
第四章病例-对照研究
节常规病例-对照研究
案例:Ph(-)骨髓增殖性肿瘤患者动脉血栓形成对继发癌症的
预测作用
研究设计解读
案例:肯尼亚儿童镰状细胞贫血与菌血症关联性的病例-对照研究
研究设计解读
第二节巢式病例-对照研究
案例:线粒体DNA拷贝数与B细胞淋巴瘤发生风险的巢式病例-
对照研究
研究设计解读
第五章描述性研究
节横断面研究
案例:英国与乌干达单克隆B淋巴细胞增多症的患病率和临床表型比较
研究设计解读
第二节生态学研究
案例:皮肤活检率和黑色素瘤发生率相关性的生态学研究
研究设计解读
第六章探索性临床试验
节3 3剂量递增设计
案例:阿扎胞苷联合来那度胺治疗高危骨髓增生异常综合征和
急性髓系白血病
研究设计解读
第二节Rolling six设计
案例:VTd方案联合Panobinostat治疗复发性多发性骨髓瘤
研究设计解读
第三节一般剂量递增设计
案例:AAV5-Factor Ⅷ 基因治疗技术治疗重度血友病A
研究设计解读
第四节单组目标值设计
案例:伊布替尼联合Venetoclax治疗套细胞淋巴瘤
研究设计解读
第五节单组二阶段设计
案例:维布妥昔单抗联合苯达莫司汀治疗复发难治性霍奇金淋巴瘤
研究设计解读
第六节单组三阶段设计
案例:伊布替尼联合Venetoclax用于慢性淋巴细胞白血病一线治疗
研究设计解读
第七章确证性临床试验
节等效性试验
案例:GP2013与利妥昔单抗治疗初治晚期滤泡性淋巴瘤的疗效比较
研究设计解读
第二节非劣效性试验
案例:去铁酮与地拉罗司治疗儿童输血依赖型血红蛋白病
研究设计解读
第三节优效性试验
案例:索拉菲尼预防FLT3-ITD( )急性髓系白血病异基因造血
干细胞移植后复发
案例:伊布替尼或化学免疫疗法治疗慢性淋巴细胞白血病
研究设计解读
第八章期中分析与适应性设计
节期中分析
案例:初诊多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植与VMP强化方案的
疗效比较,以及联合或不联合VRd巩固方案和来那度胺
维持治疗的疗效比较
研究设计解读
案例:艾曲泊帕治疗慢性免疫性血小板减少症
研究设计解读
第二节适应性设计
案例:地西他滨5天和10天方案治疗初诊老年急性髓系白血病
研究设计解读
附表1Simon二阶段设计样本量
附表2Ensign三阶段设计样本量
附录1观察性研究STROBE声明清单
STROBE流程图
STROBE Flow Diagram
附录2随机试验CONSORT 2010声明清单
CONSORT 2010流程图
CONSORT 2010 Flow Diagram